Silence Therapeutics本周在2026年欧洲血液学协会年会上公布了其在研siRNA疗法divesiran的1期SANRECO商讨最新随访数据。数据涌现，该药物在真性红细胞增加症患者中表现出握久的疗效，停药后仍可看护对红细胞压积的抑止，并权贵改善疾病关系症状和生涯质地。
这项1期商讨共纳入21名依赖放血调整的真性红细胞增加症患者。在调整前的六个月内，这些患者共收受了80次放血。而在为期34周的积极调整时刻，仅需进行5次放血，且均发生在基线红细胞压积水平高于45%的患者中。更值得包涵的是，在末次给药后的16周随访期内，滚球app中国官网下载入口仅纪录了4次放血。在14名领有更长随访数据的患者中，初度放血的中位期间长达287天。
除了放血需求的权贵减少，大大批患者的MPN-10总症状评分从基线至第34周均有改善，标明疾病关系症状和全体生涯质地得到提高。安全性方面，银河国际(GALAXY)divesiran耐受性精粹，未不雅察到剂量戒指性毒性，最常见的调整时刻不良事件为轻度且少顷的打针部位响应，未敷陈与调整关系的严重不良事件或因此停药的情况。
2026世界杯官方指定中国区认证平台Silence Therapeutics首席医学官Curtis Rambaran博士暗意，在1期商讨中不雅察到握续的红细胞压积抑止、症状改善以及放血职守的权贵且握久的减少，这些发现进一步相沿了低频给药的后劲。当今正在进行的2期SANRECO商讨正在评估每六周和每十二周两种给药决策，共纳入48名依赖放血调整的患者，顶线数据展望将于2026年8月公布。
真性红细胞增加症是一种以红细胞过度生成为特征的疏远血液癌症。当今的圭表调整包括反复放血和细胞减灭剂，但尚无故意针对红细胞和红细胞压积的获批疗法。Divesiran是一种靶向TMPRSS6的“首创”siRNA疗法，通过调整铁代谢来减少红细胞的过度生成，已取得好意思国食物药品监督贬责局针对真性红细胞增加症的快速通谈经历及孤儿药经历认定。
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